在美国食品药品监督管理局（FDA）公司三名患者去世后，四肢立即对三名患者去世后的肌肉发作治疗进行了立即临床。
该机构在周五宣布了这一举动，理由是参与者的研究严重保护焦虑以及“非理性和重大风险”。 FDAO取消了该公司的平台技术，并要求Surpa自愿停止其授权毒品Alvidis的运输，该公司拒绝这样做。
新闻周刊 周日，通过电子邮件向治疗剂发表评论的一般商务时间。
为什么重要
这种调节性干预介绍了基因治疗领域的重要安全系统，影响了正在进行的临床试验和已经批准的肌肉发病率。
该决定可能会影响与这些毁灭性肌肉炎症性疾病有关的家庭的治疗。杜尚的肌肉分散是一种罕见而严重的生殖器状态，随着时间的流逝而恶化，导致虚弱并破坏身体的肌肉。
知道什么
由于三例死亡，使用相同的AAVRH 74病毒载体技术接受升高或调查治疗的患者是急性肝衰竭的结果。在临床检查期间发生了致命的事件，以治疗四肢肌肉肌杆菌。
leveridis是基于腺相关的病毒基因疗法，旨在供应基因，导致蛋白质产生短的蛋白质产生，该蛋白质包含在常见肌肉细胞中存在的尿布苯蛋白蛋白中所选择的结构域。该疾病是由导致发病蛋白的缺陷基因引起的，这种蛋白质有助于使体内肌肉细胞完好无损，从而导致异常或缺失。
该药物是从2012年6月22日获得的，从2021、2021、2021、2021加速批准了非疗法患者，该药物是为卧床DMD患者而获得的。由于新的保护问题，FDA已告知Surpatta，该药物的提示应仅限于门诊患者。
FDA已取消了AAVRH74平台技术的平台技术标题，因为初始证据不足以证明该技术很可能包含在没有不良保护效果的多种药物中。
人们在说什么
FDA专员Marti Makery，医学博士，MPH： “今天，我们已经表明，如果患者处于危险之中，该FDA会采取快速行动。
FDA生物学评估与研究中心主任Vinay Prasad博士： “保护患者保护是我们的最高优先级，而FDA将不允许不仅仅是收益的产品。
AP照片/Jose Luis Magna，文件
在那之后
FDA将继续研究使用AAVRH74的AAVRH74平台技术基因治疗后急性肝衰竭的风险和其他严重结果的风险。代理商致力于根据需要采取其他监管步骤来保护患者。
对于目前患有Alvidis患者的患者，FDA专注于对门诊患者的保护调查，同时限制了在卧床患者患者中使用药物。