极端饥饿的革命性药物为肥胖的复杂性提供了线索

阿里·福利·申克（Ali Foli Shenk）仍然记得他10岁的儿子迪恩（Dean）在几秒钟内完成20盎司的盒子并解锁橱柜时的恐慌。他们赶到急诊室，因为担心会损害危险的肠道。

节拍斯坦：他在院长出生时是如此虚弱，很柔软，他只是因为无法吸吮或吞咽而住在喂食管上。他小时候在预赛综合症中被捕，这是一种遗传异常引起的罕见疾病。多年来，他对食物感兴趣。但是，医生警告说，随着院长的增加，他的食欲最终会变得无法控制，以至于他可以增加危险的体重，甚至可以吃掉直到胃破裂。

“这太疯狂了，”住在弗吉尼亚州里士满的Foli Shenk。 “突然，他们颠倒了。”

Preder-Wil综合征是影响美国美国的最有趣的症状是最致命的：一种被称为Hearthagia的饥饿，要求仔细的挂锁杯状和冰箱，垃圾桶和相机。直到最近，唯一的治疗方法是生长激素疗法来帮助患者瘦身，但无法应付饥饿。

3月，食品和药物的管理批准了现有药物二氮氧化胆碱的扩展版本Vikat XR，这使得无情的食欲更加容易，并且可以提供双边饮食中极端的食欲和见解。这些患者的进展是因为其他药物彻底改变了医生对肥胖的行为，这影响了40％以上的美国成年人。 GLP -1 Agronost Drug Ozampics，Wagovi等人也为数百万人提供了巨大的结果。

但是，越来越清楚的是，肥胖不是国家卫生研究所的高级肥胖研究员。研究人员正在学习，肥胖驱动因素可能是环境，家庭或遗传。 Yanovsky说：“只有理解，治疗很复杂。” “

肥胖药物，包括不同类型患者的三到五种有效替代品，可能正在治疗高血压或糖尿病的道路。例如，在GLP -1试验中，多达15％的患者对这些药物没有反应，并且至少一项研究发现，药物不能显着帮助治疗剂患者。

然而，研究人员说，由于特朗普政府正在打破该国的基础设施以发现治疗，因此现在有许多肥胖的原因以及如何治疗道路。

卫生与公共服务部长罗伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.切断大学实验室，FDA人员正在关闭按摩，罕见的疾病研究人员担心在riple效应之前所有治疗方法。即使有生物技术合作伙伴关系 – 导致Vikat XR的工作 – 进展取决于NIH资助的实验室和大学研究人员。

“整个事情现在很可能会受到干扰，” Preder-Will研究基金会主任Theresa Strong说。

HHS发言人安德鲁·尼克松（Andrew Nixon）在一份声明中说，未针对Preder-Will综合征研究扣除NIH奖。他说：“我们致力于支持有关罕见疾病和遗传状况的重要研究。”

但是，斯特朗说，他已经在FDA上有一些熟人，他花了大约15年的时间来教育该疾病并离开了该机构。他听说一些研究小组正在考虑将其实验室移至欧洲。

饥饿和肥胖研究的最初进步正在改变迪恩·申克的生活。在Vikat XR审判中，他对食物的担忧变得如此容易，以至于他的父母开始解锁橱柜。

佛罗里达大学的儿科内分泌学家珍妮弗·米勒（Jennifer Miller）接受了维卡特XR试验的治疗，约有600名贝特·韦利（Preder-Willy Willy）患有院长。他说，他看到自己的影响力改变了生活。药物试验于2018年开始后，他的一些成年患者开始独立生活，开始上大学并开始工作 – 这是曾经是不可能的里程碑。 “这使他们的世界在许多方面开放。”

实际上，他还发现了这种疾病对患者的严重伤害。患者吃四磅脱水的马铃薯片；所有10个冷冻比萨都从一个Costo Pack注入；吃了一些宠物食物。其他人则从窗户上站起来，浸入垃圾箱里，甚至在逃离家园寻找食物时在汽车中死亡。

低肌肉元音，发育延迟，认知障碍和行为挑战也是这种疾病的常见特征。

他的母亲说，迪恩参加了一项特殊教育计划。他患有网状镜检查和cataplexio-场景情绪突然丧失了肌肉控制。他曾经常规的Melldown和皮肤脱落，导致了深深的感染伤口，他充满激情，几乎痛苦的恐吓使人感到焦虑。

根据米勒和迪恩的母亲的说法，他控制了超法。他的脂肪质量的四分之一，身体的脂肪下降了，骨头的矿物质密度也增加了。 Foli Shenak说，即使是皮肤也停止了。

维卡特不能治愈XR疾病。取而代之的是，它使下丘脑中夸大的神经元平静下来，该神经元揭示了神经肽y是体内最强大的食欲信号之一。 “在大多数人中，如果您停止隐藏NPY，饥饿就消失了，” Solano Therapeutics首席执行官Anish Bhatnagar说，该公司生产了公司的第一种药物。 “在埃德尔·韦利（Preder-Willy）中，不存在关闭开关。这实际上是在告诉你你的大脑在告诉你，’你饿了，’你像你一样吃。’

相反，GLP -1药物在肠道中复制了激素减慢人们的消化，并有助于使大脑充满满足感。

维卡特XR的可能副作用包括高血糖，头发生长和液体持有或肿胀，但它们对许多患者的某些最具破坏性症状感兴趣。

然而，该药物的平均价格对于每年稀有的466,200美元的治疗也很棒。 Solleno在一份声明中说，它预计私人保险公司和公共保险公司都将获得广泛的承保，这些股票将“最低”。在更多保险公司开始支付费用之前，该公司为审查员提供毒品。

Soleleno的股票在FDA节点后增加了40％，从那时起，该公司的价格约为6月初40亿美元。

尽管Vykat XR可能受到限制，可以帮助控制饥饿，但肥胖研究人员希望其背部的研究可以帮助解码其食欲并帮助检测其他治疗方案。

“俄克拉荷马州社区医学大学医学院和肥胖医学主任杰西·理查兹（Jesse Richards）说：“了解靶向疗法在罕见的遗传肥胖中有多大作用，有助于更好地了解我们饥饿背后的大脑路径。 “

未来已经可以成形。对于Preder-Willy，由Acadia Pharmaceuticals和Ardover Therapeutics领导的另外两个众所周知的3阶段临床试验正在各种方式进行。同时，尽管美国医学研究基金的不确定性不确定，但目前正在招募数百次试验。

它给院长等患者带来了更多希望。他的母亲说，在接受治疗后大约六年，现在是一个安静，快乐的婴儿，一个66岁的孩子。他有更多的社交朋友，可以更好地专注于学校。他倾向于不再影响自己的思想，他在其他兴趣中占有一席之地 – 对星球大战，美国忍者战斗机和其中的鳄梨的健康赞扬。

佛利·申克（Foli Shenk）说：“在药物之前，感觉就像是一个死亡的边缘。我的孩子弯曲了。” “现在，我们的儿子回来了。”